Новый этап клинических испытаний

Компания Insilico Medicine переводит препарат rentosertib на третью фазу клинических испытаний. Это лекарство предназначено для лечения идиопатического легочного фиброза (ИЛФ) — тяжелого заболевания, при котором происходит рубцевание тканей легких, что ведет к потере способности к дыханию. В среднем пациенты с этим диагнозом живут от двух до четырех лет.

Переход к третьей фазе означает, что препарат переходит от проверки безопасности к масштабной проверке его эффективности на людях. Это важный момент для всей отрасли разработки лекарств с помощью искусственного интеллекта, так как он предоставляет реальные данные о том, как ИИ-модели работают в долгосрочной перспективе.

Результаты второй фазы испытаний

В ходе ранних испытаний (фаза IIa) участвовали 71 человек из 22 медицинских центров в Китае. Пациентов разделили на группы, получавшие плацебо или препарат в дозировках 30 мг или 60 мг в сутки. Наблюдение длилось 12 недель.

Результаты показали значительную разницу: у пациентов, принимавших 60 мг препарата ежедневно, объем форсированного вдоха (показатель работы легких) увеличился в среднем на 98,4 мл. В то же время в группе плацебо этот показатель снизился на 20,3 мл. При этом побочные эффекты не превышали ожидаемые базовые показатели.

Как ИИ нашел цель и создал молекулу

Разработка велась с помощью собственной платформы Pharma.AI. Процесс начался с этапа поиска биологической мишени с помощью системы PandaOmics. Анализируя огромные массивы данных — от геномики до научных статей — ИИ выявил белок TNIK как ключевой узел, регулирующий воспаление и фиброз.

В отличие от существующих лекарств, которые воздействуют на другие пути, этот препарат нацелен на механизмы, связанные со старением организма. После выбора мишени за дело взялся модуль Chemistry42. Вместо поиска в готовых библиотеках соединений, система использовала генеративное обучение для создания новых молекул, которые идеально подходят к структуре белка-мишени.

Скорость и точность разработки

Использование генеративного дизайна позволило значительно сократить время разработки. Всего было синтезировано 79 молекул, из которых для доклинических тестов была выбрана 55-я итерация. Весь путь от начала проекта до номинации кандидата занял всего 18 месяцев.

В процессе исследований также применялись методы анализа «биологического возраста» с помощью протеомных часов. Это позволило ученым отслеживать изменения в белках, связанные с процессами старения и воспаления, дополняя стандартные клинические показатели дополнительными данными.

Что это значит

Успешный переход препарата rentosertib в третью фазу доказывает, что ИИ способен не просто ускорять поиск существующих соединений, но и создавать принципиально новые биологические мишени и химические структуры для лечения сложных заболеваний.